Terapia Génica posible en Enfermedades Autoinmumes

 Células de médula ósea se recogieron a partir de ratones donantes varones, que había recibido el 5-fluorouracilo 3 días antes, y transducidas con  interleucina 1 (IL-1) antagonista del receptor (IL-1Ra) o un gen simulado usando un vector de retrovirus. Después de la confirmación de que las células transducidas poseía el transgén en aproximadamente 0,7 copias por célula y secretaban recombinante IL-1Ra, fueron estas células infundidas en hembras receptoras subletalmente irradiados (6 Gy) una vez al día durante 4 días consecutivos. Estos ratones receptores mujeres tenían el antígeno Y, los hombres en la médula ósea, el hígado y el bazo, y el 10% a 20% de las células del bazo poseía el transgén hasta 8 semanas después del trasplante. La glomerulonefritis fue inducida a continuación, en estos ratones. La función renal y la histología retardada en la médula ósea de ratón se reconstituyó con células productoras de IL-1Ra en comparación con los simulacros de las células transducidas. 

La hibridación in situ con la sonda de pintura Y Reveló que se trasplantaron células de donantes reclutadas en el glomérulo a la inducción de la nefritis, lo que sugiere efectos terapéuticos fueron canalizados a través de la secreción de IL-1Ra partir de estas células. Por otra parte, la tasa de supervivencia después de un segundo desafío con el anticuerpo nefrotóxico mejoró significativamente en la quimera de IL-1Ra. Estos resultados sugieren que la reconstitución de la médula ósea cómo suministro continuo de ceúlas antiinflamatorias puede ser una estrategia útil para el tratamiento de la inflamación crónica.

Referencias:
http://bloodjournal.hematologylibrary.org/content/98/1/57.short